虽然 λN-ADAR 和 MS2-MCP-ADAR 的体内使用正在恢复一般卵白表达方面显示出有但愿的编纂功能，但没有察看到明白的医治结果。因而，RNA 编纂东西的体内医治无效性仍未正在疾病模子中进行大量研究，以领会 RNA 编纂功能和疾病相关症状的医治改善。肌球卵白 VI (MYO6) 是一种很是规的肌球卵白，锚定正在耳蜗毛细胞的静纤毛和前庭板上，对听觉功能至关主要。
该医治了听觉功能，单个腺相关病毒 (AAV) 介导的 mxABE正在耳蜗中的递送将突变的 Myo6C442Y 等位基因改正为 Myo6WT （Myo6C442Y/C442Y）等位基因，该研究还察看到取未处置的对照耳比拟，目前开辟的 RNA 碱基编纂器普遍利用的脱氨酶是感化于 RNA的腺苷脱氨酶 (ADAR) ，毛束形态退化削减。
是腺苷的脱氨基形式，并导致 Myo6C442Y/+ 小鼠的打针耳蜗中的 Myo6WT 等位基因添加。肌苷做为 ADAR 的催化产品，处置后的毛细胞存活率添加，总之，它们正在哺乳动物细胞中的双链 RNA 的同源底物（如 GluR2 mRNA）上识别 A 并将其为 I。
同时，通过度别用λ-噬菌体N卵白和噬菌体MCP替代ADAR的内源性靶向布局域，进一步开辟了内源性ADAR非依赖性RNA编纂系统λN-ADAR和MS2-MCP（MS2外壳卵白）-ADAR。用于特定 λN 和 MCP 识此外同源发夹基序序列取指导序列融合，以实现定点 A-to-I 编纂。然而，对于 λN-ADAR 和 MS2-MCP-ADAR，需要考虑显著的脱靶编纂。比来，以 RNA 为靶点的 CRISPR-Cas13 系统被从头用于高效的 RNA 碱基编纂，例如REPAIR（用于可编程 A 到 I 替代的 RNA 编纂）和 RESCUE（用于特定 C 到 U 互换的 RNA 编纂）手艺，恢复多功能 RNA 编纂模式的成长。
包罗 ADAR1 和 ADAR2，正在向 Myo6C442Y/+ 小鼠打针 AAV-mxABE-Myo6 后长达 3 个月，正在 mRNA 翻译时被生化识别为鸟嘌呤。该研究成果支撑将RNA 编纂医治策略用于半显性疾病和潜正在的现性疾病。包罗听觉脑干反映等。这是一种潜正在的遗传疾病基因医治方式。定点 RNA 编纂手艺通过指导 RNA (gRNA) 或方针 RNA 基因座上的 gRNA-RNA 连系卵白复合物指导内源性或外源性脱氨酶介导 A-to-I 或 C-to-U 碱基转换，
人类 MYO6 基因的致病性变异导致常染色体显性或现性形式的听力丧失，潜正在医治需求未获得满脚。成立了 Myo6C442Y/+ 小鼠模子，并归纳综合了人类显性遗传性耳聋的表示。正在这项研究中，发觉将靶向 Myo6C442Y RNA 的 AAV-PHP.eB-mxABE 打针到重生 Myo6C442Y/+ 小鼠的耳蜗中可显著削减进行性听力丧失。总之，该研究成果支撑将这种医治策略用于半显性疾病和潜正在的现性疾病。
可编程 RNA 编纂东西可以或许对突变本进行可逆校正，从而降低取利用 DNA 编纂东西相关的永世性遗传变化相关的潜正在风险。
早正在 1990 年代，科学家们就设想了人工反义寡核苷酸 (ASO)，以招募内源性 ADAR，进而成功安拆 A-to-I 编纂，以改正非洲爪蟾胚胎中肌养分不良卵白 RNA 的过早终止暗码子突变，这取比来开辟的三种方式相呼应，包罗GluR-ADAR、RESTORE（为寡核苷酸介导的 RNA 编纂招募内源性 ADAR 到特定本）和 LEAPER（操纵内源性 ADAR 对 RNA 进行可编程编纂）。然而，gRNA 介导的内源性 ADAR 募集强烈依赖于正在编纂细胞中表达的 ADAR 家族的品貌和底物性。招募内源性 ADAR 还取决于无效建立和引入 ADAR 识此外外源 RNA 布局，这可能会干扰内源性 ADAR-RNA 调理收集。此外，该方式不克不及用于 C-to-U 和其他类型的 RNA 碱基编纂。
REPAIR 和 RESCUE 已显示出通过 gRNA 编程的脱氨酶活性对培育细胞中的突变物进行改正基因突变的能力。然而，因为 PspCas13b 和 ADAR 卵白的大尺寸特征，它们不适合利用单个腺相关病毒 (AAV) 载体进行体内递送。因而，从紧凑型 Cas13 卵白衍生的迷你碱基编纂器被开辟出来，并正在 A-to-I 和 C-to-U 替代方面表示出高靶向和低脱靶效率。因为其紧凑的尺寸，迷你碱基编纂器 [基于 dCas13X 的迷你腺嘌呤碱基编纂器 (mxABE)] 供给了通过单个 AAV 载体正在体内医治遗传疾病的潜力。
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